FDA批准CSL的基因治疗治疗成人血友病B

2022年11月22日—美国东部时间下午8点31分

所写 RTTNews.com RTT新闻 ->

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（RTTNews）-CSL（CSL.AX）表示，美国食品和药物管理局批准了Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb），Hemgenix是首个也是**一个适用于成人血友病B患者的一次性基因治疗药物。Hemgenix被批准用于治疗目前正在使用因子IX预防性治疗，或有当前或历史上危及生命的出血或有反复严重自发性出血发作的成人血友病B患者。

批准提供了一个新的治疗选择，减少年出血率，减少或消除预防性治疗的需要，并在一次性输液后产生升高和维持因子IX水平多年，该公司在一份声明中说。

CSL Behring，一家CSL公司，将尽快为符合条件的B型血友病患者提供Hemgenix。

在正在进行的临床试验中，Hemgenix降低了每年的出血率，94%的患者停止了因子IX的预防，并保持无预防。 Hemgenix目前仍在接受其他监管机构的评估。

B型血友病是一种危及生命的罕见病。患有此病的人特别容易发生关节、肌肉和内脏出血，导致疼痛、肿胀和关节损伤。目前治疗中度至重度血友病B包括终身预防性输注凝血因子IX，暂时替代或补充低水平的凝血因子。

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